•  Лекарственный препарат ивосидениб – первый ингибитор

изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), рекомендованный к одобрению для
медицинского применения в Европе

•  Решение основано на результатах клинических исследований AGILE (с

участием пациентов с острым миелоидным лейкозом) и ClarIDHy (с
участием пациентов с холангиокарциномой)
Париж, Франция – 6 марта, 2023 – Комитет по лекарственным препаратам
для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства
лекарственных средств (EMA) дал положительную оценку и рекомендовал
для медицинского применения лекарственный препарат ивосидениб,
ингибитор мутантного фермента изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), по двум
показаниям:
. Терапия взрослых пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с
мутацией в гене IDH1 (в комбинации с азацитидином), ранее не получавших
лечения и которым не показана интенсивная химиотерапия.
. Лечение взрослых пациентов с местнораспространенной или метастатической
холангиокарциномой и мутацией в гене IDH1 (в качестве монотерапии),
ранее получавших лечение, как минимум, в рамках одного курса терапии.
Клод Бертран, исполнительный вице-президент по научным
исследованиям и разработкам группы «Сервье», заявил:
«Положительная оценка CHMP является значительным шагом к тому, чтобы
ивосидениб стал доступен пациентам в Европейском Союзе. Этот препарат
стал первым ингибитором изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1),
рекомендованным к одобрению для медицинского применения в Европе для
пациентов с острым миелоидным лейкозом и холангиокарциномой
(заболеваниями, методы лечения которых сегодня сильно ограничены).
Ивосидениб отражает нашу приверженность разработке новых методов
терапии трудноизлечимых онкологических заболеваний, в том числе в
области таргетной терапии, дающей надежду пациентам».
Положительная оценка CHMP основана на результатах клинических
исследований AGILE и ClarIDHy.
Профессор Хартмут Денер, медицинский директор отделения
внутренних болезней университетской клиники Ульма (Германия),
отметил: «Это важное достижение в терапии пациентов с ОМЛ. Около 8%
пациентов с этой опухолью крови имеют мутацию в гене IDH1, и для них это
эффективный метод лечения, который значительно повышает общую
выживаемость и, что немаловажно, качество жизни».
Профессор Джон Бриджуотер, д.м.н., консультант в области
онкологии Института исследований рака Университетского колледжа
и больницы университетского колледжа Лондона (Великобритания),
добавил: «Это замечательная новость для пациентов с прогрессирующей
холангиокарциномой, заболеванием с крайне неблагоприятным прогнозом,
для которого на данный момент существует небольшое количество методов
лечения. Примерно 15% таких пациентов имеют мутацию в гене IDH1 – для
них это особенно важно. Сейчас мы должны призвать онкологическое
сообщество поддержать персонализированный подход в онкологии для
увеличения количества благоприятных прогнозов у пациентов с
онкологическими заболеваниями, которые в этом очень нуждаются».
Острый миелоидный лейкоз – это опухолевое заболевание кроветворной
ткани, характеризующееся быстрым прогрессированием, которое является
наиболее распространенным острым лейкозом, поражающим взрослых, с

частотой приблизительно 5/100 000 жителей Европы, т. е. более, чем 20 000
новых случаев в Европе в год. 1 Двухлетняя выживаемость пациентов в
возрасте 75 лет и старше ниже 10%. 2
Холангиокарцинома, рак желчных протоков, представляет собой редкую и
агрессивную злокачественную опухоль, часто связанную с наличием в
анамнезе цирроза или инфекций печени. Распространенность
холангиокарциномы в Европе составляет 1–3 случая на 100 000 человек, т.
е. ежегодно в Европе регистрируют около 10 000 новых случаев данного
заболевания. 3 Пятилетняя выживаемость составляет 9 %, однако при
метастазировании становится нулевой. 4 Единственным методом лечения
является оперативное вмешательство, однако его применение возможно
только у ограниченного числа пациентов, при этом риск рецидива остается
высоким. Стандартным методом терапии пациентов с холангиокарциномой,
которым противопоказано хирургическое вмешательство или у которых
заболевание прогрессировало после операции, является химиотерапия и
иммунотерапия.
Применение ивосидениба в сочетании с азацитидином или в качестве
монотерапии одобрено Управлением по контролю за качеством пищевых
продуктов и лекарственных средств США (FDA) для лечения впервые
диагностированного ОМЛ с мутацией в гене IDH1 у пациентов в возрасте
старше 75 лет или имеющих сопутствующие заболевания, исключающие
применение интенсивной индукционной химиотерапии. Лекарственный
препарат также зарегистрирован в США в качестве монотерапии для лечения
взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ с мутацией
в гене IDH1. Кроме того, ивосидениб одобрен для лечения ранее получавших
терапию взрослых пациентов с местнораспространенной или
метастатической холангиокарциномой и мутацией в гене IDH1. Препарат
одобрен Китайским национальным управлением по медицинской продукции
(NMPA) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или
рефрактерной формой ОМЛ восприимчивой мутацией в гене IDH1. 5
Положительная оценка CHMP по двум показаниям будет передана на
рассмотрение Европейской комиссии (ЕК), которая примет окончательное
решение в течение нескольких месяцев. Оно будет распространяться на все
27 стран Европейского союза, а также на Исландию, Норвегию, Северную
Ирландию и Лихтенштейн.

1 ESMO Guidelines 2020 - Acute myeloid leukemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment
and follow-up
2 Shallis R. - Blood reviews 36 (2019) 70-87.
3 Valle JW, et al. Ann Oncol. 2016;27(Suppl. 5):v28–v37
4 Oliveira IS, et al. Abdom Radiol (NY). 2017;42(6):1637–1649
5 Компания Servier предоставила CStone лицензию на разработку и эксклюзивное лицензионное соглашение на
коммерциализацию иводидениба в таблетках на материковом Китае, в Тайване, Гонконге, Макао и Сингапуре.